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抽象

腺相关病毒载体不能有效地靶向肌肉卫星细胞。

腺相关病毒(AAV)载体正在成为众多遗传疾病和其他疾病的基因治疗的重要工具。几种重组AAV载体(rAAV)具有在肌肉内和血管内给药后转导多种动物中横纹肌的能力,并引起了对诸如肌肉营养不良等肌肉疾病的治疗的广泛兴趣。但是,大多数研究都集中在转导成熟肌肉细胞的能力上,还没有检查靶向肌原性干细胞(例如骨骼肌卫星细胞)的能力。

在这里,我们研究了源自AAV6的rAAV载体靶向培养物中的成肌细胞,肌细胞和肌管以及卫星细胞和肌纤维的相对能力。 体内。 AAV载体能够在培养中转导增殖的成肌细胞,尽管相对于有丝分裂后的肌细胞和肌管效率降低。相反,静止的卫星细胞在成年小鼠中难于转导。

这些结果表明,虽然可以通过AAV转导来减缓或停止以肌纤维再生为特征的肌肉疾病,但在成肌干细胞中几乎无法获得任何载体转导,而这可能反过来又支持正在进行的肌肉再生。

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Arnett ALH,Konieczny P,Ramos JN,J厅,Odom G,Yablonka-Reuveni Z,Chamberlain JR,Chamberlain JS:
腺相关病毒载体不能有效地靶向肌肉卫星细胞。

Mol Ther Methods临床开发。 1:14038(2014); doi:10.1038 / mtm.2014.38